科學家調整CRISPR基因編輯工具通過RNA解決肌肉萎縮癥問題

來源:CNBETA  責任編輯:小易  

  中山大學人類胚胎2113遺傳性致病基因修5261復實驗采取了CRISPR/Cas9基因編輯技術。該技4102術是近年在鋅指核酸酶(1653ZFN)技術、類轉錄激活樣效應因子核酸酶(TALEN)技術之后出現的新型基因編輯技術,原理來自細菌的適應性免疫防御機制。相比傳統的基因打靶技術和其他基因編輯技術,CRISPR/Cas9更為精確、高效和經濟! 】茖W家發現,細菌在遭遇噬菌體等病毒侵染之后,可以獲得其部分DNA(脫氧核糖核酸)片段并整合進基因組形成記憶,當再次遭到入侵時,轉錄出相應的RNA(核糖核酸),利用其中的“定位信息”引導Cas蛋白復合物定位和切割、徹底地摧毀入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技術就是利用這一原理,用一種定制的RNA引導Cas,對預設DNA位點進行切割,造成DNA斷裂,啟動細胞內基因組修復機制,實現基因敲除、特異突變的修復或引入和定點轉基因等www.755717.tw防采集請勿采集本網。

我們已經看到了CRISPR基因編輯工具通過靶向和替換特定的DNA片段,可以帶來更好的健康結果的強大方法,但加州大學圣迭戈分校(UCSD)的科學家一直在探索一種不同的方法。通過使用該技術來代替靶向RNA,研究人員已經證明了一種破壞這種分子的有毒積累的能力,這可能為肌肉萎縮癥和相關疾病的新療法鋪平道路。

盡管CRISPR基因編輯技術有著廣闊的醫學應用前景,但是由于安全性和醫學倫理等方面的原因,目前這項技術飽受爭議。然而,美國基因編輯公司Editas Medicine近日宣布,希望于2017年將CRISPR基因編輯技術應用于一種罕見的遺傳性眼疾的治療。要知道,

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十年前,當研究人員開始解析細菌和古細菌中一個稱為CRISPR結構的時候,他們并沒有預料到這會給基因編輯世界帶來一場風暴。在過去的這一年半時間里,CRISPR方法已迅速席卷了整個動物王國,成為DNA突變和編輯的一種“馬上”技術——迄今為止在幾乎每種

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這項新研究建立在2016年發表的一項研究基礎上,UCSD的科學家表明,CRISPR工具可以用來靶向活細胞中的RNA。RNA作為信使服務,將我們基因的信息傳達給細胞生產蛋白質的“機器”,它的位置以及它在細胞中的傳播方式可以決定這一重要功能的執行情況。

如何看待這次基因編輯人類胚胎這個工作? 首先這個工作從技術原理上來說沒有什么突破。 crispr這個蛋白在2002年被發現,而由于2012年在《科學》雜志上發表的一篇文章(1)而開始大紅大紫,且形成了一定會得諾貝爾獎的技術:crispr-cas9。它的原理

當RNA沒有遵循正確的路徑或最終在一個不應該的位置結束時,它可能會導致問題。研究已經將錯位的RNA與包括自閉癥和癌癥在內的一系列疾病聯系起來,因此在活細胞中靶向它的能力是向前邁出的重要一步。

"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術,關鍵是轉基因的“轉”,現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術,可根據需要對原來的基因進行重新編輯,它可以不轉任何新的基因,也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時,積極推動基因

當CRISPR用于靶向DNA時,科學家們使用一塊設計為模仿目標基因序列的RNA,它引導一種稱為Cas9的酶到所需位置。一旦到了那里,酶就會切割DNA并使基因失活,這一斷裂就可以被新的版本所取代。

有著“豪華版”諾獎之稱的“2015年度生命科學突破獎”頒發給了發現基因組編輯工具“CRISPR/Cas9”的兩位美女科學家——珍妮弗·杜德娜和艾曼紐·夏邦杰。二人更是獲得了2015年度化學領域的引文桂冠獎——素有諾獎“風向標”之稱,曾

UCSD團隊與Locanabio公司和佛羅里達大學的合作者一起,能夠對這一系統進行改變,設計出一種短核酸,與引導RNA一起尋找RNA分子來代替,科學家們稱這種技術為RNA靶向Cas9?茖W家們現在已將注意力轉向開發肌營養不良癥1型的新療法,該病是成人發病的肌肉萎縮癥中最常見的類型。

這種疾病的患者繼承了重復的DNA片段,這些片段會導致重復性RNA的毒性積累,從而導致肌肉的惡化和越來越弱的疾病特征?茖W家們開始探索他們的RNA靶向的Cas9是否可以用來清除這種麻煩的廢物。

實驗是在疾病的小鼠模型上進行的,研究人員給嚙齒類動物注射了一種新版的基因療法,涉及病毒載體和RNA指南,以靶向重復的RNA。研究團隊發現,只需一劑就能幫助動物擺脫有毒RNA的堆積,并持續逆轉肌營養不良癥的幾乎所有癥狀。

該團隊認為,這表明其RNA靶向Cas9基因治療技術可以被證明是治療肌營養不良癥1型的有力方法。而這種RNA的毒性堆積與其他一些無法治愈的疾病有關,因此該技術可能具有更大的潛力。

“許多其他嚴重的神經肌肉疾病,如亨廷頓病和肌萎縮側索硬化(ALS),也是由類似的RNA堆積引起的,”研究高級作者Gene Yeo說!斑@些疾病還沒有治愈的方法!

該研究發表在《自然-生物醫學工程》雜志上。

有可2113能癌癥并不是無法治愈,科學家5261們用小白鼠進行了實驗,格里菲4102斯大學研究員Luqman Jubair說:“我們1653在動物實驗中基本實現了完全治愈,癌細胞和腫瘤都被清除了,在這項研究中參與的每只動物都有100%的存活率!毖芯啃〗M使用了一種名為CRISPR的基因編程技術,這種技術可以切割DNA鏈,從而鎖定病變的基因。昆士蘭Menzies健康研究所Nigel Mcmillan說:“這種癌癥的工作方式就是病毒會不受控制地生長,當我們通過編程取出病毒基因時,病毒細胞就會自然滅亡,腫瘤消失!薄斑@是世界首例,我們在實驗對象身上進行了仔細的檢查,查看其身上是否還有腫瘤的跡象,用了非常敏感的技術,但還是沒有發現。所以我們可以肯定的是,這是治愈成功了,非常棒的結果!卑拇罄麃唻D科腫瘤協會專家Lewis Perrin說:“我們的目標是將這一激動人心的發現應用到對婦女的實際治療中,給她們第二次生命,如果成功了,想象一下這將能夠拯救多少生命!边@項研究計劃將在五年內完成人體實驗,有望推廣應用到所有癌癥中,這將給那些現在無法治愈的患者帶來希望。癌癥被攻克需要的時間可能很長,很多技術上還不完善,所以我們還得耐心等待,我覺得按照現在科學的發展趨勢攻克有朝一日會實現的,我們要對科學家們抱有信心,當我們通過編程取出病毒基因時,癌癥被治愈了,國家的還在努力,科學家也還在努力。我們也要對他們抱有希望,科學家使用基因編輯技術治愈小白鼠,癌癥被攻克只是時間問題內容來自www.755717.tw請勿采集。


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